MADRID, 30 (SERVIMEDIA)
El Congreso Europeo de Cardiología arrancó este viernes en Londres con la presentación de los resultados de un ensayo clínico, Helios-B, que abre las puertas a un nuevo medicamento para el abordaje de una cardiopatía mortal: la miocardiopatía por amiloidosis por transtiretina (ATTR) que ve reducida en un 31% su tasa de mortalidad.
En el trabajo de investigación han participado equipos de profesionales procedentes de más de 20 de países, entre ellos, el doctor Pablo García-Pavía, jefe de la Unidad de Cardiopatías Familiares del Servicio del Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda e investigador del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC) y del Centro Investigación biomédica en red (Ciber) del Instituto de Salud Carlos III.
“Es una enfermedad progresiva bastante debilitante y con un pronóstico muy malo, sin tratamiento y con una supervivencia entre tres y cinco años”, aseveró en una entrevista a Servimedia el doctor García-Pavía.
Esta investigación reveló que los pacientes tratados con este nuevo medicamento, pendiente de regulación, “tenían un riesgo 31% menor de muerte por cualquier causa”, que aquellos que no lo tomaron. El ensayo que se ha llevado a cabo por Alnylam Pharmaceuticals “está concluido” y “permite, si no curar la enfermedad, sí evitar la muerte de cientos de miles de personas”, apunta la compañía.
SÍNDROME DEL CORAZÍN RÍGIDO
La amiloidosis es un grupo heterogéneo de enfermedades que tienen en común el depósito de unas proteínas que dificultan la función de los órganos donde se acumulan. “Son enfermedades distintas según el tipo de proteína y el órgano afectado”.
Existen unas amiloidosis que afectan el corazón y dentro de éstas la más frecuente es la amiloidosis por transtiretina (TTR), que también se le conoce con el nombre del ‘síndrome del corazón rígido’. “Es una enfermedad infradiagnosticada, rápidamente progresiva, debilitante y mortal”, detalla el cardiólogo.
Lo que sucede en las personas que presentan esta afección, explica el cardiólogo, es que “fragmentos de esa proteína (TTR) que se fabrica fundamentalmente en el hígado, acaban acumulándose en las paredes del corazón”.
El resultado es una mayor rigidez del órgano y menor capacidad de bombeo de sangre. El nuevo fármaco, denominado Vutrisiran, “inhibe la producción de transtiretina en el hígado, con lo que lograremos que también se deposite menos en el corazón”.
Esto se traducirá en una “mejora la calidad y la esperanza de vida de los pacientes con amiloidosis cardiaca por transtiretina”, explicó García-Pavía.
Este sentimiento lo comparte la directora ejecutiva de Alnylam Pharmaceuticals, Yvonne Greenstreet, quien acudió a la presentación del nuevo fármaco este lunes en Londres.
“Estamos encantados con los resultados de este ensayo clínico, Helios-B, porque proporcionan un avance importante en el tratamiento de la amiloidosis ATTR con miocardiopatía (ATTR-CM)”, aseguró la CEO de la compañía en declaraciones a Servimedia.
Esta patología tiene una prevalencia a nivel mundial de “alrededor de 300.000 personas, y en la actualidad, más del 80% de los pacientes no reciben tratamiento”, señala Greenstreet.
ACERCA DEL ARNI
El ARNi (ARN de interferencia) es un proceso celular natural de ‘silenciamiento’ de genes. Su descubrimiento ha sido anunciado como “un gran avance científico que ocurre aproximadamente una vez cada década”, y fue reconocido con el ‘Premio Nobel de Fisiología o Medicina’ en 2006.
Precisamente, el nuevo medicamento, Vutrisiran, es el resultado de haber empleado esta novedosa técnica que, como describe el doctor García-Pavía, “lo que se evita es que el gen de la transtiretina fabrique o de lugar a esta proteína que es la que, en estos enfermos, acaba depositándose en las paredes del corazón”.
Se aprovecha el proceso biológico natural del ARNi, que se produce en las células, para obtener una nueva clase de medicamentos: las terapias de ARNi. “Ya tenemos aprobados cinco medicamentos y una amplia cartera de otros en investigación para enfermedades raras, cardiovasculares, metabólicas y neurológicas, incluidas la hipertensión y la enfermedad de Alzheimer”, anticipa Yvonne Greenstreet, en un adelanto de un futuro que se antoja revolucionario.
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