MADRID, 15 (EUROPA PRESS)
Alexion, el grupo de enfermedades raras de AstraZeneca, ha anunciado que ‘Koselugo’ (selumetinib) ha sido incluido en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS) por el Ministerio de Sanidad para el tratamiento de neurofibromas plexiformes (NPs) sintomáticos e inoperables en pacientes pediátricos con neurofibromatosis tipo 1 de tres años en adelante.
La neurofibromatosis tipo 1 (NF1) es una enfermedad genética y debilitante que afecta a uno de cada 3.000 personas a nivel mundial. En el 30-50 por ciento de los casos, los pacientes con NF1 desarrollan tumores en las vainas nerviosas (neurofibromas plexiformes) y pueden provocar problemas clínicos como desfiguración, disfunción motora, dolor, discapacidad visual y disfunción de las vías respiratorias, urinaria e intestinal.
La resolución de inclusión por parte del Ministerio de Sanidad se basó en los resultados del ensayo clínico ‘SPRINT Stratum 1’ Fase II, patrocinado por el Programa de Evaluación de Terapias contra el Cáncer (CTEP, por sus siglas en inglés) del Instituto Nacional del Cáncer (NCI, por sus siglas en inglés) y de los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos.
Este ensayo demostró que selumetinib reduce el tamaño de tumores inoperables en niños, disminuyendo el dolor y mejorando la calidad de vida. Selumetinib supone el primer y único medicamento comercializado en España para el tratamiento de NPs sintomáticos e inoperables en niños con NF1, siguiendo la aprobación condicional en la Unión Europea (UE) en junio de 2021. Esta resolución también se ha basado en los datos de seguridad y eficacia, con un seguimiento prologando, proporcionados en el ensayo ‘SPRINT’ Fase II.
El neurooncólogo pediátrico Álvaro Lassaletta, del Hospital Universitario Niño Jesús ha señalado que “la comercialización de selumetinib marca un hito significativo en el tratamiento de los pacientes pediátricos con NF1 y NPs sintomáticos e inoperables”.
Ha recordado que los niños con NF1 pueden experimentar un crecimiento y desarrollo considerable de los NPs, llegando incluso a convertirse en una enfermedad incapacitante. “Sin embargo, en el ensayo clínico ‘SPRINT’ se demostró que el uso de selumetinib logró reducir el tamaño de los NPs en el 66 por ciento de los pacientes con NF1, además de proporcionar mejoras clínicamente significativas en los síntomas asociados a estos neurofibromas plexiformes”, ha celebrado.
Asimismo, el doctor Juan Carlos López Gutiérrez, jefe del Servicio de Cirugía Pediátrica del Hospital Universitario La Paz, ha explicado que “los prometedores resultados obtenidos en el ensayo clínico ‘SPRINT’ han demostrado que selumetinib no solo reduce el tamaño de los tumores en pacientes pediátricos, sino que también alivia el dolor asociado y mejora significativamente su calidad de vida”.
Por su parte, el oncopediatra Héctor Salvador, del Hospital Sant Joan de Déu, ha precisado que, hasta ahora, el tratamiento de los NPs está centrado en su eliminación a través de una intervención quirúrgica. “Sin embargo, hasta en un 80 por ciento de los casos los NPs son considerados inoperables por su volumen, localización y posibles riesgos asociados a la intervención”, ha precisado.
Estos pacientes con NPs sintomáticos e inoperables disponen únicamente de tratamientos para el manejo de los síntomas, pero no son capaces de impedir o ralentizar la evolución de la enfermedad. “Por ello, se trata de un gran avance para los pacientes pediátricos con NF1 y NPs y sus familias”, ha incidido.
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