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Desarrollan un sistema de terapia con nanopartículas para tratar la distrofia muscular de Duchenne

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MADRID, 16 (SERVIMEDIA)

El Instituto Madrileño de Estudios Avanzados IMDEA Nanociencia, en colaboración con la Universitá Cattolica del Sacro Cuore de Roma y la Universidad de Burdeos, ha desarrollado una estrategia que permite transportar microRNA (moléculas que regulan los genes) y estimular la producción de fibras de manera más eficaz para tratar la distrofia muscular de Duchenne.

Los investigadores han desarrollado una estrategia que utiliza nanopartículas como vehículos para trasladar esta terapia de forma precisa hasta las células madre, un avance que además evita su acumulación en otros órganos como cerebro, riñones o hígado.

Este trastorno genético se caracteriza por la pérdida progresiva de masa, debida a mutaciones en un gen que regula una proteína necesaria para que puedan funcionar y regenerarse correctamente. Las personas que la sufren experimentan un deterioro de los músculos esqueléticos, cardíacos y pulmonares, según informó este domingo la Comunidad de Madrid.

En la actualidad existen multitud de ensayos clínicos que intentan tratar la enfermedad mediante la administración intravenosa de fármacos. Sin embargo, su entrega a través del torrente sanguíneo es complicada, por la baja estabilidad y penetración del medicamento.

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La nueva técnica, demostrada por el momento en modelos animales, no está lista todavía para su uso en personas. Sin embargo, abre el camino para el desarrollo de futuros tratamientos.


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