MADRID, 28 (EUROPA PRESS)
La Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ) ha exigido equidad en el acceso al diagnóstico, al tratamiento y a la investigación de esta enfermedad, cuyos pacientes siguen experimentando “barreras inaceptables” para el acceso en tiempo y en condiciones a tratamientos innovadores, como en el caso de los medicamentos moduladores del gen ‘CFTR’, que pueden mejorar significativamente su calidad de vida.
“Además del retraso que sufrimos en la aprobación de estos tratamientos, no podemos olvidar que aún hay un 30 por ciento de personas con fibrosis quística en España que no pueden acceder a ellos porque están fuera de indicación. En muchos casos, estas mutaciones son tan poco frecuentes que resulta inviable realizar un ensayo clínico específico para cada una”, ha explicado el presidente de la FEFQ, Juan da Silva, con motivo del Día de las Enfermedades Raras, que se celebra este viernes.
En ese sentido, ha resaltado la necesidad de encontrar una forma de determinar si estos tratamientos son efectivos para estas mutaciones y que, de ser así, se pueda garantizar un acceso ágil y equitativo a estos medicamentos, cuya falta de acceso “ha puesto en riesgo la salud” de muchos de estos pacientes.
Es por ello por lo que la Sociedad Europea de Fibrosis Quística y CF Europe han hecho un llamamiento a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) para que amplíe la indicación del tratamiento con Kaftrio para personas con mutaciones raras de ‘CFTR’.
Da Silva ha expresado que datos recientes han demostrado que muchas de estas mutaciones responden a la terapia, pero que la falta de ensayos clínicos específicos para cada una de ellas impide su acceso; sin embargo, ha detallado que países como Francia ya han implementado programas de uso compasivo basados en datos de mundo real, permitiendo a muchos pacientes beneficiarse de estos tratamientos.
“Con toda la evidencia en vida real que tenemos sobre el impacto positivo de los moduladores en las personas con fibrosis quística que han podido acceder a ellos, resulta inaceptable que el acceso a un tratamiento que puede cambiar vidas dependa del país donde residas. Necesitamos mayor flexibilidad en los procesos de aprobación y el reconocimiento de múltiples fuentes de evidencia. Europa debe dar una respuesta rápida y urgente a la ampliación de indicación, para ofrecer una oportunidad real de mejora en la calidad de vida de quienes, hoy en día, siguen sin una opción terapéutica por una cuestión burocrática”, ha afirmado Da Silva.
Tanto la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) como la FEFQ han insistido en la necesidad de impulsar la investigación en enfermedades raras, incentivando la colaboración público- privada y facilitando la transferencia del conocimiento a la atención clínica.
“En nuestro colectivo, estamos viendo los frutos de años de investigación y el impacto transformador que estos avances tienen en la calidad de vida de las personas con fibrosis quística. La investigación debe ser una prioridad en la agenda política y sanitaria de nuestro país, especialmente en el ámbito de las enfermedades minoritarias. Es fundamental contar con más apoyo para seguir impulsando el desarrollo de tratamientos innovadores que aborden todas las variantes genéticas de la fibrosis quística y que, en el futuro, puedan corregir de forma definitiva la causa genética de la enfermedad”, ha añadido Da Silva.
Esta situación se puede extrapolar al resto de las enfermedades raras, que sufren tres millones de personas en España; según datos de EURORDIS, tan solo un 6 por ciento de las más de 6.417 enfermedades raras identificadas en Europa tienen un tratamiento disponible.
Además, el acceso a los medicamentos huérfanos sigue siendo “desigual” entre países y comunidades autónomas, lo que agrava aún más la situación de los pacientes.
Otro de los problemas a los que se enfrentan los pacientes es el retraso del diagnóstico, y es que los pacientes españoles necesitan unos seis años de media para ello, razón por la que FEDER ha reivindicado la necesidad de consolidar programas especializados que aceleren el diagnóstico y garanticen la equidad en todas las comunidades autónomas.
FEDER también ha reclamado acelerar la financiación y comercialización de los medicamentos huérfanos aprobados en Europa, pues solo el 52 por ciento de los medicamentos huérfanos autorizados en Europa están disponibles en España, y la espera media de financiación es de 23 meses.
“Cada paso que damos es una oportunidad para mejorar la vida de quienes conviven con una enfermedad rara. Es urgente reforzar la coordinación internacional y consolidar estrategias nacionales como la actualización de la Estrategia sobre Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud”, ha señalado el presidente de FEDER, Juan Carrión.
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