MADRID, 30 (SERVIMEDIA)
El presidente de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo), Daniel-Aníbal García Diego, manifestó que la aprobación de la financiación de la primera terapia génica en hemofilia B en España “es un hito muy importante para las personas con hemofilia, estamos muy emocionados de este gran avance terapéutico llegue por fin a las personas con hemofilia”.
La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos propuso la semana pasada la financiación, entre otros, de Hemgenix, de CSL Behring, la primera terapia génica para personas con hemofilia B. “Desde Fedhemo llevamos mucho tiempo trabajando con todos los agentes implicados que esta nueva terapia sea accesible para las personas con hemofilia en nuestro país”, manifestó Daniel-Aníbal García.
La hemofilia B es una coagulopatía causada por el déficit del factor IX en el sistema de coagulación. Sin suficiente cantidad de este factor, la sangre no se puede coagular apropiadamente para controlar el sangrado. Es el tipo de hemofilia menos frecuente y afecta a 1 entre 50.000 casos en la población. En España se estima que tienen la enfermedad unas 319 personas. Los episodios de sangrados repetidos pueden ocasionar graves problemas articulares, sangrados en las articulaciones, músculos y graves complicaciones. En diciembre del 2022 la EMA concedió la autorización de la comercialización, desde entonces, esta terapia se ha aprobado en diferentes países de la UE llegando a España ahora.
“Recibimos con gran emoción la aprobación por el Consejo Interministerial de precios de la primera terapia génica para pacientes con hemofilia B en España”, señaló la doctora María Teresa Álvarez, presidenta de la Comisión Científica de la Real Fundación Victoria Eugenia.
Según informó Fedhemo, Hemgenix se aprueba para pacientes adultos diagnosticados de hemofilia B grave o moderadamente grave sin inhibidor. La aprobación de Hemgenix se basa en los resultados del ensayo HOPE-B, que mostró que una única infusión de etranacogen dezaparvovec incrementó los niveles medios de actividad del FIX a 36,9% a 18 meses, los cuales se mantuvieron estables a los 36 meses, con una actividad FIX de 38,6%.
Este aumento de la actividad media de FIX, que normaliza la hemostasia o convierte la enfermedad en leve dio lugar, como era de esperar, a una reducción del 64% en la tasa de sangrado anualizada (ABR) a los 36 meses después de una única dosis, en comparación con el período inicial de 6 meses en el que los pacientes estaban recibiendo infusiones profilácticas. Además, después de la infusión de etranacogen dezaparvovec, el 94% de los pacientes del estudio HOPE-B interrumpió la profilaxis rutinaria con FIX, lo que significa que no necesitaron tratamiento profiláctico intravenoso regulares durante un máximo de 36 meses,
“Es un momento histórico en el tratamiento de la hemofilia, los pacientes podrán liberarse de la carga de la enfermedad, de los sangrados, del dolor, del desarrollo de artropatía y a la vez se liberarán de la carga del tratamiento que requería hasta ahora múltiples administraciones intravenosas”, explicó Álvarez.
“Agradecemos el papel de todos los miembros de la CIPM, tanto de la Administración General del Estado como los de las comunidades autónomas, recomendando la inclusión de este medicamento en el SNS, ahora esperamos que todas las Comunidades Autónomas lo pongan a disposición de las personas con hemofilia B”, destacó Daniel-Aníbal García.
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