SEVILLA, 24 (EUROPA PRESS)
El rector de la Universidad Pablo de Olavide (UPO) de Sevilla, Francisco Oliva Blázquez, y el representante de la asociación Yo Nemalínica, Daniel Rodríguez, han firmado una nueva adenda al convenio suscrito entre ambas entidades que permitirá dar continuación al trabajo del equipo del profesor José Antonio Sánchez Alcázar para el desarrollo de nuevos tratamientos alternativos para las miopatías congénitas, enfermedades musculares poco frecuentes para las que no hay actualmente tratamientos efectivos.
Esta adenda, que supone ya la tercera respecto al acuerdo suscrito originariamente en el año 2019, amplía la colaboración hasta julio de 2023 gracias a una inversión de 50.000 euros. Con esta cantidad, la donación total de la asociación suma 105.000 euros, según detalla la UPO en un comunicado.
El rector ha destacado la “enorme importancia del trabajo que está desarrollando el grupo de investigación del profesor Sánchez Alcázar que, continuamente, nos regalan buenas noticias por los avances que están haciendo”. En este sentido, ha subrayado que “su objetivo es investigar con la finalidad de ir mejorando la vida de todas las personas y, personalmente, me siento muy orgulloso de su trabajo, no solamente porque es una investigación que se transfiere inmediatamente a la sociedad, sino por el propio campo en el que ha decidido trabajar”, en alusión a las enfermedades raras.
Asimismo, Oliva ha agradecido a la asociación Yo Nemalínica porque es “un lujo que contemos con este personal investigador pero, igualmente, ellos no podrían realizar su trabajo sin vuestra colaboración”. Por ello, “muchas gracias por vuestra apuesta y que la investigación vaya lo mejor posible para que la entidad pueda ver unos resultados tangibles”.
Por su parte, Rodríguez Escobar se ha mostrado muy satisfecho por la oportunidad que les ha brindado la Universidad de participar en este proyecto, “por ser tan difícil acceder a este tipo de investigación”. Asimismo, ha reconocido el trabajo del equipo Myocure por su implicación y transparencia en su labor, “lo que demuestra que no solo tienen brillantes cerebros sino también grandes corazones”.
PROYECTO ‘MYOCURE’
La línea de investigación del proyecto ‘Myocure’ del equipo científico del profesor de la UPO José Antonio Sánchez Alcázar es un referente internacional en el estudio de las enfermedades raras. Las miopatías congénitas engloban muchas enfermedades genéticamente distintas que tienen en común la presentación temprana de la sintomatología muscular y unos hallazgos morfológicos característicos en el músculo.
Se trata de enfermedades que ocasionan problemas con el tono y la contracción de los músculos esquelético. Estos problemas van desde la rigidez (miotonía) hasta la debilidad, con diferentes grados de severidad.
La miopatía nemalínica, el subtipo más frecuente de las miopatías congénitas, presenta cuatro tipos clínicos y genéticos distintos según el tiempo transcurrido desde el inicio de la sintomatología y el tipo de herencia. Se han identificado unos 15 genes, entre los que se encuentran TPM3 en 1q21, NEB en 2q21-22, ACTA1, TPM2 y TNNT1. Es una dolencia que está dentro de las llamadas enfermedades raras, ya que afecta a 1 de cada 50.000 personas. En la actualidad, no tiene cura ni tratamiento o fármaco que minimice sus consecuencias y en España hay alrededor de 28 familias en las que hay un miembro afectado.
AVANCES MEDIANTE CRIBADO FARMACOLÓGICO
El equipo de investigación ha establecido un modelo celular para entender los mecanismos fisiopatológicos de la enfermedad y, para ello, utiliza los fibroblastos derivados de la piel de los pacientes con diagnóstico molecular y clínico de miopatía nemalínica. Este modelo celular ha permitido la identificación de potenciales terapias mediante el desarrollo de una metodología de cribado farmacológico.
“En la actualidad, estamos confirmando los hallazgos en células musculares esqueléticas generadas por reprogramación directa de los fibroblastos de los pacientes”, ha explicado el profesor Sánchez Alcázar, quien ha añadido que “de esta manera, estudiaremos los efectos de los diferentes fármacos y dosis sobre las células musculares de los propios pacientes, para así observar los resultados de forma individualizada”.
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